Guo Wei: AAV Gene Therapy Brings New Hope for Treating Neurodegenerative Diseases
3月31日，2023年BiG春季论坛之CNS专题研讨会在上海圆满成功。神济昌华联合创始人及首席科学官（CSO）郭炜博士受邀出席并发表了专题报告。研讨会邀请了中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）疾病领域的各界精英，从临床、监管、企业等视角深入讨论了CNS领域新药研发。
郭博士的报告主题是“神经疾病的AAV基因药物开发”。他指出，神经系统疾病，特别是神经退行性疾病的药物研发一直困难重重。目前的治疗方法仅能缓解患者临床症状，距离真正实现治疗神经系统疾病的病理损伤还有很长的路要走。然而，基因治疗作为一种新型治疗手段，为CNS药物研发带来了很大的机遇。
在报告中，郭博士介绍了腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）载体技术在CNS治疗上的优越性。多种血清型AAV具有天然的嗜神经性，通过人工改造和筛选的新型AAV载体还能更高效地通过血脑屏障，因此，以AAV为载体的基因疗法有潜力为CNS疾病提供靶向更精准、副作用更低、疗效更佳的治疗。郭博士表示，神济昌华在神经退行性疾病的AAV基因治疗和新型AAV载体筛选方面都已取得了重大进展。
作为一家专注于神经系统疾病基因治疗的专业公司，神济昌华将继续与CNS及CGT领域的各界人士保持紧密联系，共同致力于CNS疾病的药物研发和技术创新，早日为CNS疾病患者带来安全有效的治疗方案。
最近，神济昌华已完成了数千万的天使轮融资，并进入Pre-A轮筹备阶段。
郭博士分享“神经疾病的AAV基因药物开发”
郭博士的报告主题是“神经疾病的AAV基因药物开发”。他指出，神经系统疾病，特别是神经退行性疾病的药物研发一直困难重重。目前的治疗方法仅能缓解患者临床症状，距离真正实现治疗神经系统疾病的病理损伤还有很长的路要走。然而，基因治疗作为一种新型治疗手段，为CNS药物研发带来了很大的机遇。
在报告中，郭博士介绍了腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）载体技术在CNS治疗上的优越性。多种血清型AAV具有天然的嗜神经性，通过人工改造和筛选的新型AAV载体还能更高效地通过血脑屏障，因此，以AAV为载体的基因疗法有潜力为CNS疾病提供靶向更精准、副作用更低、疗效更佳的治疗。郭博士表示，神济昌华在神经退行性疾病的AAV基因治疗和新型AAV载体筛选方面都已取得了重大进展。
现场提问环节
作为一家专注于神经系统疾病基因治疗的专业公司，神济昌华将继续与CNS及CGT领域的各界人士保持紧密联系，共同致力于CNS疾病的药物研发和技术创新，早日为CNS疾病患者带来安全有效的治疗方案。
最近，神济昌华已完成了数千万的天使轮融资，并进入Pre-A轮筹备阶段。
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Copyright © 2022 神济昌华（北京）生物科技有限公司 版权所有
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