Rare Disease Day | Illuminating the Light of Life, Building a New Future for Rare Disease Treatment

2月29日迎来第十七届国际罕见病日，今年以“分享你的生命色彩（SHARE YOUR COLOURS）”为主题，旨在提升社会公众对罕见病及其患者群体的认知和关注。值此国际罕见病日之际，神济昌华联合创始人兼CEO彭林博士在2024传化科技城企业家迎新会上发表了题为“以渐冻症为例的罕见病药物研发”的演讲。


罕见病指的是患病人数少于20万的疾病。据统计，全球已知的罕见病超过7000种，影响2.63亿至4.46亿患者，总人数已超过所有癌症和艾滋病患者的总和。在我们身边，大约每17至29人中就有一人受到罕见病的困扰。


彭林博士进行主题分享


彭林博士指出，罕见病药物研发是挑战与机遇并存。尽管面临患病人数稀少、疾病机制不明确、缺少疾病动物模型、药物价格昂贵等难题，但正因为困难重重，各国监管部门纷纷出台相关鼓励政策，推动罕见病药物研发，并通过医保政策，降低患者经济负担。因此，相对于其他药物，罕见病药物研发具备成功率高、耗时短、成本低的特点。数据显示，罕见病药物的研发成功率为17%，几乎是高发慢性病药物研发成功率的3倍。


此外，他分享道，罕见病通常是单基因病，基因治疗相较于其他治疗，有望从源头上解决问题，实现“一次给药，终身治疗”的效果。随着技术的不断发展与成熟，基因治疗在解决罕见病方面具有巨大潜力。

在已知的7000多种罕见病中，近一半与神经系统有关。神济昌华以罕见病为切入点，专注于神经系统疾病药物研发，在管线布局上采取以腺相关病毒为载体（AAV）的基因治疗与小核酸药物（ASO）双线并行的研发策略。目前，针对渐冻症（ALS）的AAV基因治疗药物SNUG01已完成IIT研究的“1+3”入组给药；针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的小核酸药物研发也在同步推进中。

神济昌华将继续与社会各界携手努力，为罕见病患者带来生命之光，共同构筑罕见病治疗的新未来，让罕见病不再罕见。





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