近期，神济昌华（SineuGene）在推进ALS创新治疗方面取得了多项重要进展，进一步扩大了神济昌华在神经退行性疾病治疗领域的国际视野和学术影响力。

10月27日，第五届中国人脑组织库建设研讨会暨神经退行性疾病研讨会在杭州隆重召开。本次会议由浙江省神经科学学会主办，国家健康和疾病人脑组织资源库（浙江大学）承办，并由浙江大学医学院协办。中国科学院院士段树民，西湖大学校长施一公，百济神州创始人王晓东，中国科学院院士王以政，澳大利亚神经病理学和阿尔茨海默病专家Colin Masters等国际知名学者，共同就阿尔茨海默病（AD）疗法的利弊，Aβ之外的AD治疗方法，以及在中国如何推进AD的治疗展开了深入的讨论。论坛特设肌萎缩侧索硬化症（ALS）专题环节，分享ALS在诊断、治疗上的最新进展。

在ALS专题环节，神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授应邀发表了题为“From a Rational Disease Model to ALS Therapy（从理性疾病模型到ALS治疗）”的学术报告。贾教授介绍了基于新一代基因敲入疾病动物模型的ALS研究思路，阐述了基础疾病机制研究如何为创新治疗方案提供坚实的理论支持。他指出，神济昌华正将此科研成果转化为实际治疗手段——其在研的AAV基因疗法SNUG01便采用了贾教授团队在清华实验室开发的全球首创靶点SG001。SNUG01目前已在北京大学第三医院启动IIT临床研究，旨在为广谱ALS患者提供一种安全且有效的治疗选择。此外，贾怡昌教授期望通过对ALS疾病的研究，能有助于更深入地理解阿尔茨海默病（AD）及其他神经退行性疾病的机理。同时，他也希望探索SNUG01在AD上的应用。

贾教授特别提到，人脑组织库作为宝贵的研究资源，对揭示ALS的疾病机制和确定潜在治疗靶点具有深远意义，这将为未来的精准治疗策略提供重要支持。在中国推动ALS机制研究，不仅可以填补全球数据空白，也为ALS治疗研究的发展奠定了坚实基础。

贾怡昌教授与Colin Masters教授合影

ALS专题与会专家合影（从左到右为：贾怡昌教授、吴志英教授、Giuseppe Legname教授、Aaron Gitler教授、樊东升教授、白戈教授）

神济昌华联合创始人兼CEO彭林博士率团队，与北京大学第三医院神经内科何及教授、清华大学贾怡昌实验室于占洋博士一起赴美拜访了HEALEY & AMG中心主任、麻省总医院神经学系主任Merit Cudkowicz博士及其团队，并为樊东升教授与贾怡昌教授带去问候。

HEALEY ALS平台试验是一项多中心、长期、随机双盲的安慰剂对照临床研究，旨在评估多种在研产品在ALS患者中的疗效和安全性。交流中，Merit团队对SNUG01的前期工作给予了充分肯定，并就后续临床开发提出了许多具有建设性的意见和建议。

此次富有成效的会面为SNUG01未来的临床进展奠定了坚实的国际合作基础。