2025年4月18日，神济昌华自主研发的基因疗法SNUG01多中心临床研究（IIT-02）在浙江大学医学院附属第二医院正式启动，由渐冻症领域权威专家吴志英教授领衔开展。

浙医二院医学遗传科/罕见病诊治中心作为全国独一无二、富有特色、规范诊治各种遗传病及疑难罕见病的临床专科，在ALS发病机制及创新疗法探索方面积累了丰富经验。研究将通过不同剂量组的探索，评估SNUG01最大的临床获益潜力，为后续关键研究提供重要科学依据。启动会上，浙江大学医学院附属第二医院的吴志英教授、李宏福教授、刘功禄教授与神济昌华医学、运营团队就临床研究方案进行深入沟通。

吴志英教授表示：“SNUG01的独特作用机制为ALS治疗提供了全新视角。依托多中心协作平台，我们期待通过严谨的临床设计，验证这一基因疗法的安全性与疗效，特别是为占患者群体90%的散发型ALS患者提供更优解决方案。”

神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授表示：“此次与浙医二院的合作，是对SNUG01临床价值的重要探索。我们将持续投入创新研发，推动更多科研成果向临床转化，为患者带来真正有效的治疗方案。”

神济昌华联合创始人、CEO彭林博士表示：“浙医二院在罕见病领域的深厚积累与创新视野，为多中心研究注入了科学严谨性与临床实践洞察。我们期待通过多中心数据的整合，加速这一创新疗法的临床转化进程，为全球ALS患者带来更可及的治疗选择。”

目前，IIT-02研究的患者招募工作已在各合作医院同步启动，符合条件的ALS患者可通过医院官方渠道报名参与。神济昌华将持续以患者需求为驱动，携手顶尖临床团队，为攻克渐冻症这一医学难题贡献中国智慧与力量。

关于SNUG01

SNUG01源于清华大学基础医学院贾怡昌实验室的基础科研成果，是全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因疗法，以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制，延缓ALS患者神经元的退行性病变，展现出显著的神经元保护作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已初步验证该疗法安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS亚型患者，特别是为占患者群体90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS提供潜在解决方案。