目标
神济昌华和派真生物合作筛选靶向神经系统的新型AAV衣壳,打造创新筛选平台,助力基因治疗相关药物开发,造福广大患者。
策略
神济昌华和派真生物合作筛选靶向神经系统的新型AAV衣壳,根据最新AAV衣壳蛋白结构来选择衣壳表面的蛋白序列,随机替换或插入多个氨基酸,合成出AAV人工变异衣壳库。通过在体外人工血脑屏障、猕猴AAV人工变异衣壳库鞘内注射、和绒猴变异衣壳库静脉注射的三种筛选方式,结合高通量测序和人工智能,得到靶向非人灵长类神经系统的高选择性和高通透性的新型AAV衣壳,进而最大程度上增加后续临床试验和临床应用的可行性。
Copyright © 2022 神济昌华(北京)生物科技有限公司 版权所有
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