3月18日，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会于广东广州成功举办。会议围绕罕见病的发病机制、诊疗手段和基因治疗等主题，以学术报告、圆桌会议等方式进行分享，助力罕见病及基因治疗领域的从业者互通有无，打通信息壁垒，提升罕见病诊疗水平，并呼吁社会各界加大对罕见病患者群体的关注和关怀。神济昌华作为合作企业参与本次会议，联合创始人及CSO郭炜博士出席并就“神经系统罕见病的基因治疗策略”做演讲。

联合创始人及CSO郭炜博士作报告

郭炜博士在报告中表示由于罕见病与基因突变的高度相关性，基因治疗是目前治疗神经系统罕见病的最佳方案。他分别介绍了神济昌华团队在基因治疗领域重点关注的两个研发方向——腺相关病毒载体（AAV）以及反义寡核苷酸药物（ASO）的原理机制和行业进展。郭博士还着重强调了安全性在以AAV为载体的基因药物研发中的重要地位。他介绍到，为了解决AAV过载带来的安全性问题，神济昌华团队与派真生物合作，致力于筛选出更高效的新型AAV衣壳，目前在该领域已经有了一定的研究成果。

随后，他分享了神济昌华研发管线进展。其中，SG001项目是以渐冻症（ALS）为适应证、以AAV为载体的运用全新治疗靶点的基因药物。目前该项目已完成中试批生产并准备进入IIT试验阶段。郭博士表示，结合新型AAV衣壳筛选系统与神经疾病模式动物平台两大技术优势，神济昌华有望在神经系统疾病领域为全球患者带来突破性治疗方案。

在随后的广州罕见病基因治疗联盟年会中，郭炜博士出席了入盟专家及会员单位授牌仪式。神济昌华正式成为广州产学研协同创新联盟暨罕见病基因治疗产学研医技术创新联盟会员单位，公司联合创始人及科学委员会主席贾怡昌教授成为专家委员会成员。

郭炜博士出席授牌仪式

未来，神济昌华将专注于神经系统罕见病基因治疗，致力于为全球患者提供安全有效的治疗方案，始终与罕见病患者群体并肩同行。