4月14日，由北京灵赋生物科技有限公司、北京实验动物学学会、北京实验动物行业协会、北京脑网络组与类脑智能学会联合主办的“脑科学与神经科学发展及相关动物模型创制应用高峰论坛”在北京成功举办。本次论坛邀请了北京经济技术开发区管委会刘力副主任及相关领导、北京市经信局医药处王思翔处长、北京实验动物学学会胡建武秘书长、北京赛赋医药研究院有限公司刘杨董事长以及24位国内外中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）领域的专家，就脑科学的机制原理、研发应用、产业发展等话题进行探讨。神济昌华（北京）生物科技有限公司科学创始人、科学顾问委员会主席、清华大学医学院长聘教授贾怡昌博士应邀出席本次论坛并就“渐冻症的AAV基因药物开发”作主题报告。

在报告中，贾怡昌教授首先介绍了渐冻症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的临床表现和病理特征，强调了该病对患者生命质量的影响。随后，他详细讲解了基于腺相关病毒载体（Adeno-associated Virus，AAV）的基因治疗技术在ALS药物研发中的应用，包括AAV载体的筛选和优化、疾病动物模型的设计等方面，并介绍了神济昌华的研究进展。目前，神济昌华的ALS基因治疗药物SNUG01在多个动物模型实现了良好的治疗效果，近期将开展研究者发起的临床试验（Investigator Initiated Trial，IIT）。他表示，神济昌华以改善患者生存质量，延长患者生命为目标，将持续致力于为全球CNS疾病患者提供安全有效的治疗方案。