贾怡昌教授出席中国神经科学学会第十六届全国学术会议并分享神经退行性疾病最新研究成果

7月28日至30日,中国神经科学学会第八次会员代表大会、第十六届全国学术会议暨第二届中日韩国际会议在广东珠海举办。本次会议由中国神经科学学会、日本神经科学学会及韩国脑与神经科学学会主办,广东省智能科学与技术研究院承办,珠海市神经科学学会协办,为亚太地区的神经科学家提供高质量学术交流平台。


清华大学长聘教授、神济昌华科学创始人贾怡昌博士担任分会场“New mechanisms and interventions of neurodegenerative diseases(神经退行性疾病的新机制及干预)”的组织者并以“Splicing, pausing and neurodegeneration”为题报告清华大学贾怡昌实验室在神经退行性疾病方向的最新进展。


贾教授分享了他的团队今年5月在Protein & Cell发表的题为“A molecular brake that modulates spliceosome pausing at detained introns contributes to neurodegeneration”的封面文章。文章报告了mRNA转录后调控新机制,首次提出剪接体暂停的概念(Spliceosome pausing)。本次研究通过致突变剂介导的小鼠正向遗传学筛选,发现SNIP1(Smad Nuclear Interacting Protein 1)的半剂量不足可以大大缓解U2突变所致的内含子滞留的转录本堆积和神经退行性病变,为神经退行性疾病的发病机制研究提供了全新思路。


贾教授在现场做学术报告

此外,神济昌华正在贾教授的领导下全力开发肌萎缩侧索硬化症(ALS,又名渐冻症)的基因治疗药物SNUG01。SNUG01为神济昌华首研管线,采用全球独家治疗靶点SG001,目前正处于研究者发起的临床研究(IIT)阶段。


贾教授表示,他将带领团队继续致力于神经退行性疾病的机制研究,并通过神济昌华持续推进基础科研成果转化,研发高效可行的神经退行性疾病诊疗方案,让科学真正造福于更多患者。

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