7月28日至30日,中国神经科学学会第八次会员代表大会、第十六届全国学术会议暨第二届中日韩国际会议在广东珠海举办。本次会议由中国神经科学学会、日本神经科学学会及韩国脑与神经科学学会主办,广东省智能科学与技术研究院承办,珠海市神经科学学会协办,为亚太地区的神经科学家提供高质量学术交流平台。
清华大学长聘教授、神济昌华科学创始人贾怡昌博士担任分会场“New mechanisms and interventions of neurodegenerative diseases(神经退行性疾病的新机制及干预)”的组织者并以“Splicing, pausing and neurodegeneration”为题报告清华大学贾怡昌实验室在神经退行性疾病方向的最新进展。
贾教授分享了他的团队今年5月在Protein & Cell发表的题为“A molecular brake that modulates spliceosome pausing at detained introns contributes to neurodegeneration”的封面文章。文章报告了mRNA转录后调控新机制,首次提出剪接体暂停的概念(Spliceosome pausing)。本次研究通过致突变剂介导的小鼠正向遗传学筛选,发现SNIP1(Smad Nuclear Interacting Protein 1)的半剂量不足可以大大缓解U2突变所致的内含子滞留的转录本堆积和神经退行性病变,为神经退行性疾病的发病机制研究提供了全新思路。
贾教授在现场做学术报告
此外,神济昌华正在贾教授的领导下全力开发肌萎缩侧索硬化症(ALS,又名渐冻症)的基因治疗药物SNUG01。SNUG01为神济昌华首研管线,采用全球独家治疗靶点SG001,目前正处于研究者发起的临床研究(IIT)阶段。
贾教授表示,他将带领团队继续致力于神经退行性疾病的机制研究,并通过神济昌华持续推进基础科研成果转化,研发高效可行的神经退行性疾病诊疗方案,让科学真正造福于更多患者。
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