12月23日,清华大学医学院长聘教授、神济昌华创始人贾怡昌教授,北京大学第三医院樊东升教授,神济昌华联合创始人彭林博士、郭炜博士和相关团队成员拜访了渐冻症抗争者、京东集团原副总裁蔡磊先生。在此次会面中,贾怡昌教授代表团队详细介绍了神济昌华自主研发的渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01的研发进展,并分享了首例同情给药六个月的治疗情况。樊东升教授对SNUG01的基础研究和安全性评估予以充分肯定。蔡磊先生高度评价了SNUG01的研发进展及当前疗效。
12月29日,人民日报对本次会面进行了跟踪报道,并就SNUG01的研发及IIT进展采访了樊东升教授。以下为报道节选:
内容节选:
据樊东升介绍,这例同情给药的患者是一例基因突变的渐冻症患者,用药前,其病情进展比较快。目前该患者已经进行了长达6个月的用药观察。“我们关注的是长期表现,患者用药后短期内出现的好转,可能存在安慰剂效应,但经过我们半年多的观察过后,基本可以排除安慰剂效应的影响,从观察结果来看,药物在该患者身上展现出了较好的效果。”
用药后,该患者的病情进展显著减缓……用药三个月、六个月时的评估结果基本稳定。同时,樊东升团队还观察到,该患者在用药前的电生理监测结果有了一些可喜的变化。……樊东升表示,电生理是一个相对客观的结果,不受患者的主观控制和影响。这种“从无到有”的改变值得进一步的观察和研究。
关于SNUG01
神济昌华SNUG01是一款以腺相关病毒(AAV)为载体,以贾怡昌教授在清华大学医学院开发的SG001为治疗靶点的渐冻症的基因治疗药物,以期实现“一次给药,长期作用”的治疗目的。SNUG01在临床前ALS动物模型中显示出显著的神经保护作用。本例受试者目前给药已满6个月,ALSFRS-R评分、临床电生理检测结果和脑脊液中的神经丝轻链(NFL)水平等主客观指标均提示用药患者疾病进展减缓,药物安全性良好。SNUG01的长期安全性和有效性需要进一步随访观察。
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