9月27日，神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授在中国神经科学学会第十七届全国学术会议（CNS2024）上，发表了题为《From a Rational Disease Model to ALS Therapy（从理性疾病模型到ALS治疗）》的学术报告，分享了其在ALS（肌萎缩侧索硬化症，又名渐冻症）研究中的最新突破，获得了广泛关注。

在报告中，贾怡昌教授分享了清华大学贾怡昌实验室的最新研究成果。团队首次发现在内质网定位的阴离子通道蛋白CLCC1，并发现CLCC1上有多个渐冻症致病突变，揭示了内质网阴离子稳态失衡的ALS发病新机制，带来了ALS研究领域的新视角。

贾教授分享最新研究成果

此外，在下午的"前沿神经技术与细胞基因治疗创新应用"论坛中，贾怡昌教授介绍了ALS突变在不同动物模型的差异性进展，并从中识别出一种内源性保护因子SG001。根据这一基础研究发现，神济昌华研发了ALS基因疗法SNUG01。目前SNUG01已在北京大学第三医院开展研究者发起的临床研究（IIT），初步验证了其在广谱ALS患者中的安全性和有效性。

论坛报告专家合影

贾怡昌教授的研究成果有望为ALS治疗提供新方向，进一步推动这一致命疾病的治疗发展。神济昌华将继续秉持科学严谨的态度，推动基因治疗在ALS等神经退行性疾病中的应用，力求为患者提供更多的治疗选择和希望。

关于CNS2024

中国神经科学学会第十七届全国学术会议（CNS2024）是国内规模最大、影响力最广的神经科学领域学术盛会之一。本次大会邀请到中国科学院院士、中国工程院院士、美国科学院院士、欧洲科学院院士、加拿大皇家科学院院士等18位院士参会，海内外400多位报告人在此交流神经科研领域最新进展和突破性成果。