近日，北京大学第三医院成功完成SNUG01多中心临床研究（IIT-02）首例受试者入组。SNUG01是神济昌华自主研发的全球首款（First-in-Class）靶向TRIM72的基因疗法，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。

该研究由渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔，正在北京大学第三医院、浙江大学医学院附属第二医院、福建医科大学附属协和医院等多家顶尖医疗机构同步推进，旨在系统性评估不同剂量下SNUG01（鞘内注射）的安全性、耐受性及初步有效性，为后续剂量优化及疗效验证提供重要数据支持。

樊东升教授表示：“首例受试者入组是IIT-02研究的重要里程碑。基于前期研究的积极数据，我们期待通过多中心协作，进一步探索SNUG01的潜在疗效和治疗方案，为ALS治疗开辟全新路径。”

SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明，TRIM72可能通过多重机制，如膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等，延缓ALS患者神经元的退行性病变，展现出显著的神经元保护作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已验证该疗法安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS亚型患者，特别是为占患者群体90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS提供潜在解决方案。

目前，IIT-02的患者招募工作持续进行中，符合条件的ALS患者可通过合作医院渠道报名参与。未来，神济昌华将继续携手临床专家与行业伙伴，以创新疗法攻克神经系统疾病治疗难题，为全球患者点亮生命曙光。