2023年9月22日，一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）的基因治疗药物SNUG01的临床研究（IIT）项目启动会在北京大学第三医院（北医三院）成功举办。北医三院樊东升教授团队、清华大学贾怡昌实验室团队、神济昌华创始人及临床团队出席本次启动会。

启动会现场

项目全称为“一项评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，是由著名渐冻症专家樊东升教授作为主要研究者发起，神济昌华资助的IIT研究。SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体且采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期有效”的治疗效果。本次项目将依托国内规模最大的渐冻症诊疗与研究中心之一的北医三院神经内科，充分利用其临床资源优势，评估SNUG01的安全性和有效性。

樊东升教授

樊东升教授在启动会中表示，国内较少有针对ALS的基础研究临床转化医学项目，SNUG01临床研究有扎实的临床前数据，且首例同情给药已初步验证安全性及疗效，其治疗靶点SG001具有显著的神经元保护作用，非常具有临床治疗潜力。他对本次在北医三院启动的SNUG01临床研究充满期待，他相信此次SNUG01临床科研的启动将是极具里程碑意义的事件，北医三院将与神济昌华共同携手，积极推进本次临床研究。

神济昌华科学创始人、清华大学医学院长聘教授贾怡昌博士表示，SNUG01采用针对ALS的全新治疗靶点，该靶点经过严谨的科学验证。本次IIT临床研究的成功启动，离不开清华大学贾怡昌实验室一线研究人员十年如一日的辛勤付出，神济昌华临床和非临床团队的通力合作，以及北医三院樊东升教授团队的大力支持。

本次启动会标志着神济昌华首款基因治疗药物迈入临床研究新阶段，下一步神济昌华将继续以科学务实的态度推动临床研究工作，助力研究中心临床科研高质量发展。SNUG01的临床应用有望开启ALS治疗的新领域，为患者及其家庭带来新希望，对探索渐冻症新治疗方式有着重要意义.

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