2022年9月7日下午，神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称“神济昌华”）与北京希诺谷生物科技有限公司（以下简称“希诺谷”）签订战略合作协议，双方优势互补，携手共同开发渐冻症（ALS）与自闭症（Autism）的犬模型。

在神经疾病研究和药物研发领域，越来越多的科学家和临床医生都认可缺乏有效还原疾病发病机制并具有临床转化价值的动物模型、尤其是大动物模型，是目前该领域最大的瓶颈之一。开发这样的动物模型门槛非常高，需要对疾病有很深的理解，同时需要突破基因编辑技术、动物克隆技术、转基因技术、模型动物疾病特征鉴定及品系稳定等方面的诸多理论和技术门槛。换句话说，克服这些理论和技术难点，也就意味着占据了该领域的制高点。

神济昌华在我国基因治疗行业是一个独特的存在，主要聚焦于中枢神经系统疾病。基于神济昌华在神经疾病机制长期研究及学术影响、基因治疗药物研发和新型AAV衣壳蛋白筛选的领先优势，同时基于希诺谷在动物克隆和基因编辑技术平台，以及长期在多物种（犬/猪/猫/兔/大小鼠）动物模型开发方面的优势，双方签署战略合作协议，在渐冻症（ALS）与自闭症（Autism）的犬模型的开发、鉴定与学术推广方面展开深入合作，此举对行业具有深远影响。

神济昌华CSO郭炜博士表示：“我们的优势在于对疾病的理解，神经疾病动物模型的开发与设计；但神济昌华核心是做创新药研发，我们精力有限，很愿意与同行开展优势互补的合作。希诺谷在动物克隆、基因编辑技术平台，尤其是以犬为代表的大动物模型开发上具有独到之处。所以我们双方合作，是一种优势互补的合作，能够发挥各自优势。”同时郭炜博士也提到，神济昌华与希诺谷的合作不是短期行为，也昭示了神济昌华在自闭症基因治疗领域的全新布局与雄心。

希诺谷董事长米继东表示：“贾怡昌贾教授是我特别欣赏的科学家，神济昌华团队非常有特色、很聚焦，不仅善于发挥自己的长处，还善于整合业内资源，形成合力。希诺谷在大动物模型开发上积累了多年的经验，与神济昌华这样的行业新秀合作，能为我们带来很多新的想法、视野和前景。与贾怡昌教授合作的想法由来已久，这次与神济昌华的合作，我们定位是战略合作，基于双方对彼此的信任与我们之间优势互补，非常期待我们的合作很快能有阶段性的成果”。

米继东董事长还表示：希诺谷和神济昌华的全面战略合作，从大动物模型定制、模型评价、基因治疗药物有效性实验，到临床前的CRO服务，合作范围广泛，深入。双方的合作发挥各自优势，对于神经退行性疾病、自闭症等的致病机理研究和治疗起到重要推动作用。

关于渐冻症

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）在中国又被称为渐冻症，常表现为上运动和下运动神经元损伤，以及全身的肌肉逐渐无力和萎缩。ALS发病率在欧美大约2.2/10万，中国约4/10万，每年新增3-5 万病人，病人的平均发病年龄55岁左右，生存期3-5年。对于ALS，全球目前处于没有有效治疗药物状态。最新研究表明，95%以上ALS病人有RNA结合蛋白（包括TDP-43和FUS等）的病理特征，提示RNA结合蛋白功能紊乱可能参与疾病的发生发展。神济昌华科学顾问委员会主席，清华大学医学院贾怡昌教授在清华大学的团队，成功构建了多个RNA结合蛋白ALS突变的动物模型，并在这些动物模型上，开发多个ALS的治疗靶点。神济昌华将在未来2-3年，将这些研究成果推向临床，惠及至病人。

关于自闭症

自闭症（autism），又称孤独症或孤独性障碍（autistic disorder）等，是广泛性发育障碍（pervasive developmental disorder，PDD）的代表性疾病。现代社会自闭症已经成为青少年以及社会大众中发病率比较高的一种疾病，一般认为约为儿童人口的2～5/万人，男女比例约为3～4：1，男孩是女孩的3-4倍。目前自闭症在全球范围内均缺乏有效治疗的药物，属于未被满足的临床需求。神济昌华开始布局自闭症，对很多患者来说，无疑是一个好消息。

关于神济昌华

神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”），位于北京市昌平区，是一家立足中国，致力于开发创新基因治疗技术及药物，造福全球中枢神经系统疾病患者的医药公司。神济昌华从出生就带有纯正的清华基因，三位联合创始人均来自清华。近10年扎根清华、精益求精、力求完美的基础科研，使其在业内独树一帜，并造就了神济昌华对发病机制的深刻了解，在基因治疗技术及药物开发方面的独特优势。

神济昌华以“神医济世、昌盛华夏”为使命和愿景，致力于开发创新的基因治疗技术，包括AAV介导的基因表达和编辑，小核酸介导基因表达调控，以及促进神经系统基因递送效率的AAV新血清型筛选，以实现对目标基因的干预。

神济昌华主要聚焦中枢神经系统疾病，特别是神经退行性疾病和脑损伤，包括肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、脑卒中（Stroke）、自闭症（autism）、阿尔兹海默症（Alzheimer's disease, AD）、帕金森病（Parkinson's disease, PD）、亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）等，期望能够在全世界范围内率先攻克这一大类困扰人类健康的重大民生问题。

关于希诺谷生物

北京希诺谷生物科技有限公司（简称“希诺谷生物”），以技术为先导，专注于动物基因科技，从基因检测、基因编辑、细胞治疗到动物克隆，实现动物生命的全流程科学化管理。创建动物基因编辑和体细胞克隆技术平台，建设动物多样性基因信息库，是拥有完全自主知识产权的商业化宠物克隆企业和国际领先的基因编辑犬技术服务企业。其旗下北京希诺因生物科技有限公司（简称“希诺因生物”），成立于2021年，依托母公司希诺谷的动物克隆和基因编辑技术平台，开发构建多物种（犬/猪/猫/兔/大小鼠）基因编辑动物模型，提供基于多品种基因编辑模式动物开发与应用为主的临床前CRO全流程服务。